Primeiro medicamento desenvolvido para tratamento da mielofibrose é aprovado pela Anvisa

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o primeiro medicamento específico para o tratamento de pacientes com mielofibrose (MF) de risco intermediário ou alto.
Produzido pela farmacêutica suíça Novartis, Jakavi® (ruxolitinibe) é o único tratamento disponível especificamente para o combate da mielofibrose, um tipo raro de neoplasia no sangue provocado pelo mau funcionamento da medula óssea, que deixa de produzir quantidades normais de células sanguíneas. O baço então assume tal função, o que resulta em um crescimento acentuado do órgão, conhecido como esplenomegalia. Além da esplenomegalia, a mielofibrose também causa sintomas debilitantes como emagrecimento, febre, sudorese noturna, prurido e cansaço extremo, que acabam por comprometer a qualidade de vida do paciente (1, 2).
A média de sobrevida geral de um paciente com MF sem tratamento é de 5 a 6 anos, caindo para 1,3 ano em pacientes classificados como de alto risco. Além disso, pacientes podem progredir para complicações mais graves, como a leucemia mieloide aguda(3). Com o tratamento, houve melhora significativa da sobrevida desses pacientes, com redução de até 42% do risco de morte pela doença (9).
Jakavi® (ruxolitinibe), um medicamento alvo-molecular, age na inibição das enzimas tirosina quinase JAK1 e JAK2, responsáveis pela regulação da função imunológica e pelo desenvolvimento das células sanguíneas, e que funcionam de maneira descontrolada em pacientes com mielofibrose(4).
A aprovação pela ANVISA baseou-se nos resultados de eficácia e segurança dos estudos clínicos COMFORT I e II, os mais extensos já realizados nessa população de pacientes no mundo, que demonstrou o benefício do ruxolitinibe em pacientes com mielofibrose. O uso de ruxolitinibe foi associado a importante redução do volume do baço, melhora da qualidade de vida e dos sintomas debilitantes da doença e vantagem em sobrevida quando comparado tanto com placebo quanto com outros tratamentos utilizados. Os eventos adversos mais frequentes foram anemia, queda de plaquetas, neutropenia, tontura, dor de cabeça e hematomas(5,6,7,8).
No Brasil, aproximadamente 150 pacientes já foram beneficiados com o tratamento com ruxolitinibe por meio dos programas de uso compassivo e acesso expandido. Agora, após a aprovação pela Anvisa, a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) precisa aprovar o preço do medicamento para que ele possa, então, ser disponibilizado à população. Esta aprovação pela CMED deve ocorrer dentro de aproximadamente três meses.
O medicamento foi aprovado pela agência reguladora americana Food and Drug Administration (FDA) em novembro de 2011, com o nome Jakafi®, e pela Comissão Europeia em agosto de 2012, como Jakavi®.
Disclaimer
As informações contidas neste texto têm caráter informativo, não devendo ser usadas para incentivar a automedicação ou substituir as orientações médicas. O médico deve sempre ser consultado a fim de prescrever o tratamento adequado.
Sobre Novartis
A Novartis oferece soluções inovadoras de cuidados com a saúde que atendam às necessidades dos pacientes e da população. Com sede em Basileia, na Suíça, a Novartis oferece um portfólio diversificado para melhor atender essas necessidades: medicamentos inovadores, cuidados com os olhos e medicamentos genéricos. A Novartis é a única empresa global com posição de liderança nessas áreas. Em 2014, as operações do Grupo atingiram vendas líquidas de US$ 58 bilhões, enquanto cerca de US$ 9,9 bilhões foram investidos em pesquisa e desenvolvimento (US$ 9,6 bilhões excluindo encargos de depreciação e amortização). Desde 31 de dezembro de 2014, as empresas do Grupo Novartis contam com cerca de 133 mil colaboradores e os seus produtos estão disponíveis em mais de 180 países ao redor do mundo. Para mais informações, acesse www.novartis.com.br
Referências:
(1) Dictionary of Cancer Terms. National Cancer Institute. US National Institutes of Health. Disponível no endereço: http://www.cancer.gov/dictionary/. Acessado em setembro de 2014.
(2) Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. Disponível no endereço: http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis. Acessado em setembro de 2014.
(3) Cervantes F, Dupriez B, Pereira A, et al. New prognostic scoring system for primary myelofibrosis based on a study of the International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment. Blood. 2009;113:2895-2901
(4) Morgan KJ, Gilliland DG. A role for JAK2 mutations in myeloproliferative diseases. Annu Rev Med. 2008;59:213-222.
(5) Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: March 1;366:799-807.
(6) Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: March 1;366:787-98.
(7) Vannucchi, A, et al. Long-Term Outcomes From A Phase 3 Study Comparing Ruxolitinib With Best Available Therapy (BAT) For The Treatment of Myelofibrosis (MF): A 3 Year Update of Comfort II. Abstract #S1111.18th Congress of European Hematology Association (EHA). Stockholm, Sweden.
(8) Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al.Efficacy, safety nd survival with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: results of a median 2-year follow-up of COMFORT-I. Hematologica 2013: 98 (12): 1865-71
(9) Harrison C, Niederwieser D, Vannucchi A, et al. Results from a 3.5-year update of COMFORT-II, a phase 3 study comparing ruxolitinib with best available therapy for the treatment of myelofibrosis. Poster Presentation at European Hematology Association 19th Congress;June 12-15, 2014;Milan, Italy. Poster P403

Mitsumoto, Patricia (SPL-S2P) <Patricia.Mitsumoto@s2publicom.com.br>

Seja o primeiro a comentar

Faça um comentário

Seu e-mail não será divulgado.